አዳዲስ ህክምናዎችን ተስፋ ማድረግ
እስካሁን ድረስ የስኳር ፋይብሮሲስ (CF) ፈውስ አልተገኘም, ግን ተመራማሪዎች አንዱን ለማግኘት ጠንክረው ይሠራሉ. የሳይንስ ሊቃውንት ከመቼውም ጊዜ ይበልጥ አሁን በጣም ቀርበዋል. ባለፉት ሁለት አሥርተ ዓመታት ከፍተኛ የሆነ የምርምር ጥናት በርካታ የአዳዲስ መድሐኒቶች እና የሕክምና ዓይነቶች እንዲፈጠሩ ምክንያት ሆኗል. ይህ ሁሉ መድሃኒት ሊያመጣ ለሚችል አዲስ ጥናት በር ከፍቶላቸዋል.
ከታች ከተዘረዘሩት ሊሆኑ የሚችሉ የሕክምና ዓይነቶች የሚከተሉት ናቸው.
ጂን ቴራፒ
እ.ኤ.አ. በ 1989 የስንጥ ቂምፕስ (ቂሮሲስ) መንስኤን የሚያመጣው ጂን ( CFTR gene) ተገኝቷል . ይህ ግኝት ለ CF ማኅበረሰብ በጣም አስደሳች ነበር. ብዙዎች ይህ ግኝት በጂን ቴራፒ አማካኝነት ፈውስ እንደሚያገኝ ያምናሉ.
በሚያሳዝን ሁኔታ, ይህ ገና አልተከሰተም, ነገር ግን ሙከራ አለማድረግ አይደለም. የዘረመል ክፍተቱን ለመሞከር እና ለማረም ግን ብዙ ጥናቶች ተከናውነዋል ግን አንዳቸውም አልተሳካላቸውም. እስካሁን ድረስ ከጂን ቴራፒ ጋር ትልቁ ችግር የተስተካከለውን ጂን በቀላሉ ወደ ሴሎች ለማስተላለፍ የሚችሉ ቪላትን አግኝቷል.
ይሁን እንጂ አሁንም ቢሆን የጂን ቴራፒን ተስፋ ማድረግ ሊሆን ይችላል. በሐምሌ 2009 በቻፕል ሂል ዩኒቨርስቲ የሰሜን ዋልታ ዩኒቨርሲቲ ተመራማሪዎች ጂን ወደ ላቦራቶሪ ናሙና ውስጥ በሚገቡ የላቦራቶሪ ውጤቶች ናሙና (ቫይረስ) (ቫይረስ) (ቫይረስ) በመጠቀም ቫይረስ ቫይረስ በመጠቀም በጣም ጥሩ ውጤት አግኝተዋል. የምርምር ቡድኑ ቀዝቃዛውን ቫይረስ ለማዳከም በሚያደርገው ጥረት እየሰራ ስለሆነ ህክምናው ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ውስጥ በሚታወቀው ሰው ሊፈተን ይችላል.
VX-770
VX-770 በ A ንዱ A ንድ የ G551D ሽግግር ያላቸው የሳይሲ ፋይብሲሲስ ቫይረስ በተያዙ ሰዎች በ Vertex Pharmaceuticals ሙከራ የሚሞከር መድሃኒት ነው. መድሃኒቱ በ CFTR ዘረመል ውስጥ ያለውን ችግር ለመምረጥ እና ክሎራይድ ሰርዶቹን ለመክፈት የሚያስችል አቅም መመለስ ይችላል, ይህም ከሴሎቹ ውስጥ በትክክል እንዲገባና እንዲገባ ያስችለዋል.
የጂን ቴራፒን ሳይሆን VX-770 የተበላሸውን ጂን አይተካውም. ይልቁንስ, ቢሳካ, VX-770 ችግሩን በአዲሱ ጀነራል ውስጥ ይጠግንበታል.
VX-809
VX-809 በ ቬርቶክስ ፉድኬቲካል ዲስኤፍኤፍ 508-CFTR ዝውውር ሁለት ቅጂዎች በሚሞከሩበት ሌላ መድሃኒት ነው. ይህ ከ VX-770 ጋር ተመሳሳይ ነው, ምክንያቱም በተገቢው መንገድ ሴሎቹ በደህና ውስጥ እንዲፈሱ ማድረግ ይቻላል, ነገር ግን ትንሽ በተለየ መልኩ ይሰራል. ተመራማሪዎች እንደሚሉት ከሆነ, VX-809 የኬቲት ፕሮቲንን በክሎው ሴል ሴል በተባለው ቦታ ላይ በ CFTR ፕሮቲን ወደ ሚቀየረው ቦታ ይልካል.
ሚግራንት
ሚግገስታት በአክሲሌየም ፋርማሲቲክ መድሃኒት የተሰራ መድሃኒት ነው, ነገር ግን በአሁኑ ወቅት በ ΔF508-CFTR ዝውውር ሁለት ቅጂዎች ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ላሉ ሰዎች ጥቅም ላይ እየዋለ ነው. ጥናቱ አነስተኛ ነው (15 ተሳታፊዎች ብቻ ነው), እስካሁን ግን ውጤቱ ተስፋ ሰጭ ሆኗል. ማይግራንትሳት የ CFTR ጥፋትን ወደኋላ ለመመለስ እና መደበኛ ህዋሶችን ወደ ሴሎች ለመመለስ ችሏል.
Ataluren
ቀደም ሲል PTC124 ተብሎ የሚጠራው አታንሊረን (PTC) ቴራፒዩቲስ (CFP) ቴራፒዩቲክስ (CFP) ቴራፒዩቲክስ (CFP) ቴራፒዩቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC) ቴራፒፕቲክስ (CFTC)) እየተደረገ ነው. በተዘዋዋሪው ሚውቴሽን ውስጥ, "የጋቢሲ" ቁራጭ ኮድ በ CFTR ጂ ውስጥ መደበኛውን ኮድ ያሳያል.
የማይታወቅ ኮዱን እንደ ማቆም ምልክት ያገለግላል, ይህም ሴሎቹ ከዚያ በኋላ የተፈጸመውን ማንኛውንም ኮድ እንዳያነቡ ይከላከላል. Ataluren እነዚህ ሴሎች የማቆም ምልክቱን ችላ እንዲሉ በማገዝ እና ከዚያ በኋላ የተፈጸመውን ኮድ በማንበብ ነባሩን ተግባሮች ወደ ሴሎች በማገገም ችግሩን ለማስተካከል ይችላሉ.
> ምንጮች:
> ሲር ኦነር, ኤፍ. አንቲኒ, ኤስ. ኖኤል, ሲ. ቪንደሬክ, በር.ወ. "ኤም.ሲ.ሲ" (Migropustat) "የማይተላለፍ ኤፒትሊየል ሴል" በሚባል ጊዜ በጅምላ አስገድሏል. አሜሪካን ጆርናል ኦፍ ሬድዋስ ሴል እና የሞለኪውል ባዮሎጂ . ኦገስት 2009.
> የሳይሲስ ፋይብሮሲስ ፋውንዴሽን. ጁን 2009. የአደንዛዥ ዕፅ ልማት ፕሮጀክት. 24 ሐምሌ 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR ወደ 25% ውስጠኛው ክፍል ኤፒትሊየል ሴልስ መልሶ መመለስ መደበኛ የሜትስ ትራንስፖርት በሰው ሠራሽ ፍሮስሲስ አየር መንገድ ኤፒቴልየም" PLoS Biol 7 (7): e1000155. ታዲ: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 ሐምሌ 2009.